심평원, ‘PNH(발작성야간혈색소뇨증) 환우회’와 소통의 자리 마련

○ 심평원(원장 강윤구)은 PNH 환우회 대표(임주형) 등과 13일(화) 오후에 만나 솔리리스주 급여기준 및 사전심사 제도 등을 안내하는 소통의 시간을 가졌다.

○ 솔리리스주(성분명: eculizumab)는 환자 1인당 투약비용이 연간 5억원 가량 소요되는 고가 약제다. 심사평가원은 국내·외 허가사항 및 가이드라인 등을 참조하여, 투여대상, 투여제외, 치료효과 평가 등 세부 인정기준을 정하고 있으며,

- 요양기관이 약제투여 전 보험급여 여부를 심평원에 신청하여 사전에 심의하고, 승인 건에 한하여 급여를 실시하는 사전 심사제도를 운영중이며, 15일(목) 첫 심의위원회를 개최할 예정이다.

○ PNH 환우회는 신청 건의 신속한 처리를 요청하였으며, 현행 인정기준의 투여대상이 PNH 환자로서 혈전증, 신부전, 폐부전, 평활근 연축 등이 동반된 경우로 제한적이여서, 일부 급여혜택을 받지 못할 것으로 예상되는 환우들에 대한 우려를 표명하였다.

○ 이에따라 심사평가원은 사전심사 신청 건 전부를 신속하게 처리키로 하였으며, 솔리리스 급여기준은 국내외 가이드라인 및 보험기준 등을 참조하여 신설(‘12. 10. 1 시행) 하였음을 안내하였고, 급여기준 적용 이후 사례들을 모니터링 하여 급여기준의 개선 등이 필요할 경우에는 이를 보완키로 하였다.

○ 한편, 심의위원회는 신청 건의 공정한 심사를 위하여 혈액내과 임상전문가 등 8인으로 구성？운영하며, 심의결과는 대내？외에 공개하기로 하였다.

[참고] 솔리리스주 급여 인정기준(요약)

- 투여대상 : 유세포분석(flow cytometry)으로 측정한 PNH 과립구 클론 크기가 10% 이상이고, LDH가 정상 상한치의 1.5배 이상이며,

지난 12개월 동안 적혈구 수혈(최소 4 units)을 받은 18세 이상의 PNH 환자로서

혈전증, 신？폐부전, 평활근 연축 중 한가지 이상을 만족하는 경우

- 투여 제외 : 과립구 클론 크기가 10% 미만인 환자, 재생 불량성 빈혈 환자, 장기적인 예후에 치료로 인한 효과를 기대할 수 없는 환자 등

- 치료효과 평가 : 치료시작 후 매 6개월마다 모니터링하여 투약지속 여부 평가토록 함

※ PNH(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria): 발작성야간혈색소뇨증