보험인정기준 상세내용

■ 고시 신설 전체내용



1. 입원 환자의 경우 식품의약품안전처장이 인정한 범위 내에서 투여 시 요양급여를 인정함.

2. 외래 환자의 경우 식품의약품안전처장이 인정한 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.



- 아 래 -

가. 투여대상

유전성 X인자 결핍이 확인된 환자로서

1) 응고인자 활성도 <5 IU/dL (5%) 미만인 경우 또는

2) 응고인자 활성도 <10 IU/dL (10%) 미만이면서 중증출혈의 병력이 확인된 경우

나. 1회 투여용량(1회분): 만 12세 미만 40 IU/kg, 만 12세 이상 25 IU/kg

다. 투여횟수

1) 1회 내원 시 최대 4회분을 인정하며, 환자의 상태가 안정적인 경우 등 의사의 의학적 판단에 따라 매4주 1회 내원 시 총 8회분까지 인정

2) 원내 투여한 경우에는 급여인정 투여횟수 산정 시 원내투여분을 포함

3) 다만, 매4주 8회분을 투여한 이후에 출혈이 발생하여 내원한 경우에는 1회 내원 당 2회분까지 인정하며, 진료기록부 상 의사 소견을 첨부하여야 함.



※ 식품의약품안전처장이 인정한 범위

1. 투여 대상: 유전성 X인자 결핍인 성인과 아동 환자에서 다음과 같은 상황에 사용

？ 출혈 사건 감소를 위한 예방

？ 출혈 시 치료

？ 수술기 전후의 출혈 관리

2. 투여 용량

？ 투여량 및 지속 기간은 X 인자 결핍증의 심각성, 출혈의 부위 및 범위, 환자의 연령(12세 이상 또는 미만)과 환자의 임상 조건에 따라 다르다.

？ 각 환자의 임상 반응에 기초하여 투여량 및 빈도를 결정한다. 하루에 60 IU/kg 이상 투여하지 않는다.

(관련표는 아래 첨부파일 고시 제2022-268호 참고하시기 바랍니다)



■ 고시 신설 고시번호(시행일자)

고시 제2022-268호(2022.12.1.)



■ 고시 신설 사유

○국외 허가사항, 교과서, 가이드라인, 임상연구문헌, 관련 학회 의견 등을 고려하여 유전성 X인자 결핍이 확인된 환자에 요양급여 인정하여 급여기준을 신설함.



■ 관련문헌 등

· 해리슨내과학 17e, 2010 > 110 혈액응고질환

· Williams Hematology, 10e > Chapter 123: Inherited Deficiencies of Coagulation Factors II, V, V+VIII, VII, X, XI, and XIII

· Hematology Basic Principles and Practice, 7e (2018) > Chapter 137 Rare Coagulation Factor Deficiencies

· British Committee for Standards in Haematology (BCSH), Guideline for the diagnosis and management of the rare coagulation disorders. British J of Haematology, 2014, 167, 304？326

· 혈우병 진료 매뉴얼 3판, 대한혈액학회 혈우병연구회 2017

· HUANG et al. Plasma-derived factor X concentrate compassionate use for hereditary factor X deficiency: Long-term safety and efficacy in a retrospective data-collection study. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5:e12550.

· Austin, et al, Efficacy, safety and pharmacokinetics of a new high-purity factor X concentrate in subjects with hereditary factor X deficiency. Haemophilia (2016), 22, 419？425

· Escobar, et al, Experience of a new high-purity factor X concentrate in subjects with hereditary factor X deficiency undergoing surgery. Haemophilia (2016), 1？8

· Liesner, et al, Prophylactic treatment of bleeding episodes in children <12 years with moderate to severe hereditary factor X deficiency (FXD): Efficacy and safety of a high-purity plasma-derived factor X (pdFX) concentrate. Haemophilia. 2018;941？949.

· Aetna (COAGADEX® (coagulation Factor X [human]) 1942-A SGM P2021, rev May 11, 2021)

· NHS England, Clinical Commissioning Policy: Human coagulation factor X for hereditary factor X deficiency (all ages) NHS England Reference: 200208P