보험인정기준 상세내용

■ 고시 신설 전체내용



허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.

- 아 래 -

가. 투여대상

1)진행성 가족성 간내 담즙정체증(Progressive familial intrahepatic cholestasis, PFIC)으로 진단받은 생후 3개월 이상의 환자로서 다음의 조건을 모두 만족하는 경우



- 다 음 -

가) 혈청 담즙산(sBA, serum bile acid) 농도가 100μmol/L 이상인 경우

나) CGIS 점수가 2점 이상인 중등도 이상의 소양증



※ CGIS(Clinician Global Impression of Symptoms) 점수

환자 또는 간병인이 경험한 지난주의 가려움 정도와 내원 시 환자 진료결과(수면장애, 피부손상 등) 등을 종합적으로 반영한 임상의의 소양증 평가점수

[ 0점: 없음(None) 1점: 약간(Mild), 2점: 보통(Moderate), 3점: 심각함(Severe), 4점: 매우 심각함(Very severe) ]



2) 제외기준

투여 시작 또는 투여 중 다음의 조건 중 어느 하나라도 해당하는 경우 투여대상에서 제외함.

- 다 음 -

가) 간 이식을 받은 경우

나) 비대상성 간경변, 간 보상기전 상실(정맥류 출혈, 복수, 간성 뇌 병증 등)



나. 평가방법

첫 투약 후 6개월에 평가 시 치료반응*을 만족하는 경우 추가 6개월의 투여를 인정함. 이후 매 6개월마다 평가하여 치료반응이 유지되면 지속적인 투여를 인정함.



* 치료반응: 혈청 담즙산(sBA) 농도가 기저치 대비 30% 이상 감소한 경우. 다만, 혈청 담즙산(sBA) 농도가 기저치 대비 30% 이상 감소하지 않았더라도 소양증의 개선(평균 CGIS점수가 1점 이하 또는 기저치 대비 1점 이상 감소)이 있는 경우는 치료반응으로 간주함※ 평균 CGIS점수: 평가주기 당 매월 평가한 CGIS의 평균점수



다. 1회 처방기간은 퇴원 또는 외래의 경우 최대 30일분까지로 하며 치료 반응 확인을 위해 매월 CGIS 평가를 시행하여야 함.



라. 동 약제는 간·담도 관련 치료 경험이 있는 관련분야 전문의가 처방하여야 하며, 최초 투여 시 투여대상 및 지속투여 시 반응평가에 대한 객관적 자료(CGIS 결과, sBA 수치 검사결과, 임상의 진료기록지 등)를 반드시 제출하여야 함.



마. 동 약제의 사후관리을 위한 절차·방법 및 위원회 구성 등에 대한 세부사항은 건강보험심사평가원장이 정하고, 동 약제의 고시 적용에 있어 의학적 판단이 필요한 사항은 건강보험심사평가원장이 정하는 위원회 결정에 따름.



■ 고시 신설 고시번호(시행일자)

고시 제2025-169호(2025.10.1.)



■ 고시 신설 사유

○ Odevixibat 경구제(품명: 빌베이캡슐 200마이크로그램 등)가 신규 등재 예정임에 따라, 교과서, 가이드라인, 임상논문, 학회의견, 제외국 평가결과 등을 참조하여 급여기준을 신설함.



■ 관련문헌 등

· EMA(First authorisation: 2021.7.16., last updated: 2024.2.22.)

· Health canada(2023.10.30.)

· FDA(Approval: 2021.7.20. Revised: 2023.6.13.)

· Goodman & Gilman's: The Pharmacological Basis of Therapeutics, 14e (2023)

· Goldman-Cecil Medicine, 27th (2023)

· Current Diagnosis & Treatment: Pediatrics, 26e (2022)

· MacSween's Pathology of the Liver 8th (2023)

· Neonatal Cholestasis: Standard Treatment Guidelines. Indian Academy of Pediatrics (IAP) (2022)

· Lu et al. Guidelines for the Management of Cholestatic Liver Diseases. Chinese Society of Hepatology and Chinese Medical Association (2021).

· Thompson RJ et al. Odevixibat treatment in progressive familial intrahepatic cholestasis: a randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2022 Sep;7(9):830-842.

· NICE: Highly specialised technologies guidance (2022.2.22.)

· CADTH Reimbursement Recommendation (2024.3)

· SMC (2022.3.4., Issued 10 June 2022)

· Angelo Di Giorgio et al. Real-world experience with odevixibat in children with progressive familial intrahepatic cholestasis HEP Reports, 2025, 7, 1？8

· 대한소아소화기영양학회 (소소영 2024-2, 2024.1.12.)

· 대한간학회 (대간학 2024-008호, 2024.1.22.)

· 대한소아청소년학회&대한소아소화기영양학회 (대소학 2025-346호, 2025.4.17.)

· Natural history of liver disease in large international cohort of children with Alagille syndrome: Result from the GALA study Hepatology 77(2):p512-529,February 2023.