투여 시작 또는 투여 중 다음의 조건 중 어느 하나라도 해당하는 경우 투여대상에서 제외함.
- 다 음 -
가) 간 이식을 받은 경우
나) 비대상성 간경변, 간 보상기전 상실(정맥류 출혈, 복수, 간성 뇌 병증 등)
나. 평가방법
첫 투약 후 6개월에 평가 시 치료반응*을 만족하는 경우 추가 6개월의 투여를 인정함. 이후 매 6개월마다 평가하여 치료반응이 유지되면 지속적인 투여를 인정함.
* 치료반응: 혈청 담즙산(sBA) 농도가 기저치 대비 30% 이상 감소한 경우. 다만, 혈청 담즙산(sBA) 농도가 기저치 대비 30% 이상 감소하지 않았더라도 소양증의 개선(평균 CGIS점수가 1점 이하 또는 기저치 대비 1점 이상 감소)이 있는 경우는 치료반응으로 간주함※ 평균 CGIS점수: 평가주기 당 매월 평가한 CGIS의 평균점수
다. 1회 처방 기간은 퇴원 및 외래의 경우 최대 30일분까지로, 병 단위 처방함, 다만, 허가용량에 따른 1병의 투여기간이 30일을 초과하는 경우, 1회 처방 용량은 최대 1병으로 함.
※ 허가사항 중 ‘사용 상 주의사항(보관 및 취급상의 주의 등)’을 반드시 참고하여 투여하여야 함.
라. 치료 반응 확인을 위해 매월 CGIS 평가를 시행하여야 함.
마. 동 약제는 간·담도 관련 치료 경험이 있는 관련분야 전문의가 처방하여야 하며, 최초 투여 시 투여대상 및 지속투여 시 반응평가에 대한 객관적 자료(CGIS 결과, sBA 수치 검사결과, 임상의 진료기록지 등)를 반드시 제출하여야 함.
바. 동 약제의 사후관리을 위한 절차·방법 및 위원회 구성 등에 대한 세부사항은 건강보험심사평가원장이 정하고, 동 약제의 고시 적용에 있어 의학적 판단이 필요한 사항은 건강보험심사평가원장이 정하는 위원회 결정에 따름.
■ 고시 신설 고시번호(시행일자)
고시 제2025-224호(2026.1.1.)
■ 고시 신설 사유
○ Maralixibat 경구제(품명: 리브말리액(마라릭시뱃염화물))가 신규 등재 예정임에 따라, 교과서, 가이드라인, 임상논문, 학회의견, 제외국 평가결과 등을 참조하여 급여기준을 신설함.
■ 관련문헌 등
· 리브말리액 의약품 품목허가보고서
· EMA(First Published: 2022.12.14., Last updated: 2024.7.12.)
· Nelson Text book of pediatrics Chapter 404: Cholestasis (2024)
· Dermatology 6. Pruritus and Dysesthesia (2024)
· EASL Clinical Practice Guidelines on genetic cholestatic liver diseases (2024)
· Gonzales E et al. Efficacy and safety of maralixibat treatment inpatients with Alagille syndrome and cholestaticpruritus (ICONIC): a randomised phase 2 study. Lancet. 2021 Oct 30;398(10311):1581-1592.
· Benjamin L. Shneider et al Impact of long-term administration of maralixibat on children with cholestasis secondary to Alagille syndrome Hepatol Commun. 2022;6(8):1922-1933.
· Impact of long-term administration of maralixibat on children with cholestasis secondary to Alagille syndrome Hepatol Commun. 2022;6(8):1922-1933.
· Event-free survival of maralixibat-treated patients with Alagille syndrome compared to a real-world cohort from GALA Hepatology. 2024;79:1279？1292