1. 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
- 아 래-
가. 투여대상
말초 또는 자율 신경병증의 증상이 있는 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(TTR-FAP: Transthyretin Familial Amyloid Polyneuropathy) 환자 중 1) 또는 2)에 해당하면서 다음 조건을 모두 만족하는 경우
1)1단계※ 환자 중 Tafamidis meglumine 투여에도 효과가 불충분하거나 금기 또는 부작용 등으로 투여가 불가능한 경우
2) 2단계※ 환자
- 다 음 -
1) 조직검사에서 아밀로이드 침착 확인
2) 유전자검사에서 트랜스티레틴 유전자의 변이 확인
※ TTR-FAP stages of disease(ATTReuNET)
Stage 0 - Asymptomatic
Stage 1 - Mild, ambulatory, symptoms at lower limbs limited
Stage 2 - Moderate, further neuropathic deterioration, ambulatory but requires assistance
Stage 3 - Severe, bedridden/wheelchair-bound with generalized weakness
나. 제외대상
1) 간이식을 받은 경우
2) NYHA(New York Heart Association) class > II
다. 평가방법
6개월 간격으로 질병 Stability에 대한 평가(NIS-LL, mBMI, PND score 등)를 시행하여야 함.
라. 중지기준
1) 평가 결과 2회 연속 직전 NIS-LL 점수보다 2점 이상 악화된 경우
2) 3단계※로 진행된 경우
2.유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR)에 Tafamidis 경구제(품명: 빈다맥스캡슐61밀리그램)와의 병용투여는 인정하지 아니함.
3. 동 약제는 최초 투여 시 투여대상, 지속투여 및 투여중단 시 반응평가 등에 대한 객관적 자료(진료기록부, 조직검사결과지, 유전자검사지 등)를 반드시 제출하여야함.
4. 암부트라프리필드시린지주의 사후관리를 위한 방법·절차 및 위원회 구성 등에 대한 세부사항은 건강보험심사평가원장이 정하고, 동 약제의 고시 적용에 있어 의학적 판단이 필요한 사항은 건강보험심사평가원장이 정하는 위원회 결정에 따름.
■ 고시 신설 고시번호(시행일자)
고시 제2026-69호(2026.4.1.)
■ 고시 신설 사유
Vutrisiran sodium(품명 : 암부트라프리필드시린지주)가 신규 등재 예정임에 따라, 교과서, 가이드라인, 임상논문, 학회의견, 제외국 평가결과 등을 참조하여 급여기준을 신설함
■ 관련문헌 등
1) Current Medical Diagnosis & Treatment 2025
2) Quick Medical Diagnosis & Treatment 2025
3) Diagnosis and treatment of hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy in the United States: Recommendations from a panel of experts (2024)
4) Canadian Guidelines for Hereditary Transthyretin Amyloidosis Polyneuropathy Management (2022)
5) Recommendations update for the diagnosis and treatment of transthyretin variant amyloidosis (ATTRv) Medicina Clinica (2024)
6) Expert consensus recommendations to improve diagnosis of ATTR amyloidosis with polyneuropathy Journal of Neurology (2021)
7) First European consensus for diagnosis, management, and treatment of transthyretin familial amyloid polyneuropathy (2016)
8) David Adams et al. Efficacy and safety of vutrisiran for patients with hereditary transthyretin-mediated amyloidosis with polyneuropathy: a randomized clinical trial The Journal of Protein Folding Disorders 2023;30(1);18-26.
9) Marco Luigetti et al. Impact of Baseline Neuropathy Severity on Vutrisiran Treatment Response in the Phase 3 HELIOS-A Study Neurology and Therapy 2024;113;625-639
10) Laura Obici et al. Impact of Vutrisiran on Quality of Life and Physical Function in Patients with Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloidosis with Polyneuropathy Neurology and Therapy 2023;12;1759-1775.
11) Madeline Merkel et al. Indirect treatment comparison (ITC) of the efficacy of vutrisiran and tafamidis for hereditary transthyretinmediated amyloidosis with polyneuropathy Expert Opinion on Pharmacotherapy 2023;24(10);pages 1205-1214.