1. 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
- 아 래 -
1) 소아성장호르몬결핍증
가) 소아성장호르몬결핍증
(1) 투여대상
(가) 해당 역연령의 3퍼센타일 이하의 신장이면서
(나) 2가지 이상 성장호르몬 유발검사로 확진되고
(다) 해당 역연령보다 골연령이 감소된 자
(2) 투여용량 :
○ 주당 0.16mg/kg
(3) 투여기간
○ 역연령 만 3세 이상부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위 내에서 급여하고, 동 범주 내에 포함되지만 현재 신장이 여자의 경우 153㎝, 남자의 경우 165㎝ 초과되는 자는 전액 본인 부담함.
나) 기질적인 원인으로 인하여 뇌하수체 기능이 저하된 경우(예：뇌하수체절제술, 방사선 치료 등)
(1) 투여대상
(가) 뇌하수체절제술을 시행한 경우 ：1가지 이상 성장호르몬 유발검사로 확진된 자
(나) 방사선 치료 등으로 인한 뇌하수체기능이 저하된 경우 ：2가지 이상 성장호르몬 유발검사로 확진된 자
(2) 투여용량
○ 키가 크더라도 성장판이 닫힐 때까지는 전체 용량(Full dose), 그 다음엔 성인성장호르몬결핍증 치료용량으로 인정
(3) 투여기간
○ 골단이 닫히기 전까지 투여하나 골연령이 여자의 경우 14-15세, 남자의 경우 15-16세 범위 내에서 급여하고, 동 범주 내에 포함되지만 현재 신장이 여자의 경우 153㎝, 남자의 경우 165㎝ 초과되는 자는 전액 본인 부담함.
2) 성인성장호르몬결핍증
가) 투여대상
(1) 유년기 개시형 결핍증(Childhood onset) 유년기에 성장호르몬 결핍증으로 진단 받은 환자는 골단이 막혔거나, 역연령 남자 만 18세, 여자 만 16세가 넘어 성장이 거의 끝났다고 판정하였을 때 성장호르몬 대체요법을 시작하기 전에 반드시 재평가를 받아 성장호르몬 결핍증임이 확인되어야 함.
(2) 성인기 개시형 결핍증(Adult onset) 성장호르몬 대체요법을 시작하기 전에 시상하부 또는 뇌하수체 질환 등에 의한 2차적 성장호르몬 결핍증과 적어도 한 가지 이상의 다른 호르몬 결핍증(프로락틴 제외)이 진단되어야 하며, 적절한 대체요법을 받고 있어야 함.
나) 성장호르몬 결핍증 진단 기준
○ 성장호르몬 분비 자극검사〔인슐린 부하검사(ITT), GHRH 자극검사, L-dopa 자극검사, Arginine 자극검사, Clonidine 자극검사, 글루카곤(Glucagons)〕 중 최소한 2가지 이상의 검사를 시행하여 자극된 최대 혈청 성장호르몬 농도가 5ng/ml(또는 5㎍/L) 이하로 진단된 경우
(단, 인슐린 부하검사(ITT)를 한 경우는 1가지 검사만으로도 최대 혈청 성장호르몬 농도가 5ng/ml (또는 5㎍/L) 이하이면 인정)
다) 투여용량
○ 허가사항에 따라 투여(주당 최대 8mg)
라) 투여기간
○ 3년간 투여 후 다시 자극검사를 시행(기질적 원인에 의한 범뇌하수체 기능저하증으로 확진된 경우는 제외)하여 성장호르몬 결핍이 있으면 연장 가능(투여소견서와 검사결과를 첨부)
마) 효과에 대한 모니터링
○ 치료시작 후 3개월까지는 최소 2-4주 간격으로 시행한 인슐린양 성장인자-I(IGF-I)의 수치로 성장호르몬의 투여용량의 증감을 결정하며 3개월 이후에는 1-3개월 간격으로 인슐린양 성장인자-I(IGF-I)을 포함한 대사항목을 검사하여 효과에 대한 판정기준으로 함.
2. 장기투여원칙
성장호르몬제를 6개월간 투여해도 별 반응이 없는 환자에 대해서는 진료담당의사는 성장호르몬제 투여의 적정성에 대해 재검토해야 함
3. 성장호르몬제를 투여할 수 있는 요양기관 조건
1) 반드시 소아과 전문의 또는 내분비학을 전공한 내과전문의가 상근하여야 하며,
가) 성장호르몬제 투여에 관련된 여러 가지 검사(예：성장호르몬 유발검사 및 염색체검사 등)를 실시할 수 있는 인력, 시설 및 장비를 갖추고 자체 검사하여 진단·처방시 인정함을 원칙으로 함
나) 방사면역측정법(RIA)에 의한 검사 등은 검체검사위탁에 관한 기준 제3조(수탁기관의 인력 등 기준)에 적합한 기관에 의뢰하여 진단·처방한 경우에도 인정함
2) 최초 진단·처방한 요양기관에서 추적관리 하면서 약제처방만 의원에서 받는 경우는 인정
4. 성장호르몬제는 자가주사로 처방 가능함.
■ 고시 신설 고시번호(시행일자)
고시 제2026-92호(2026.5.1.)
■ 고시 신설 사유
'Somapacitan 주사제’가 신규 등재 예정임에 따라 교과서, 가이드라인, 임상논문, 학회 및 전문가의견, 제외국 평가결과 등을 참조하여 급여기준을 신설함
■ 관련문헌 등
● Williams Textbook of Endocrinology, 15th Edition 2025
● Nelson Textbook of Pediatrics 22nd Edition 2025
● Goodman & Gilman's: The Pharmacological Basis of Therapeutics, 14th Edition 2023
● 2025 Long-Acting Growth Hormone Therapy in Pediatric Growth Hormone Deficiency: A Consensus Statement
● 2019 AACE GROWTH HORMONE TASK FORCE, American Association Of Clinical Endocrinologists And American College Of Endocrinology Guidelines For Management Of growth hormone Deficiency In Adults And Patients Transitioning From Pediatric To Adult Care
● 2016 Guidelines for Growth Hormone and Insulin-Like Growth Factor-I Treatment in Children and Adolescents: Growth Hormone Deficiency, Idiopathic Short Stature, and Primary Insulin-Like Growth Factor-I Deficiency
● 2020 Diagnosis and Treatment of Growth Hormone Deficiency: A Position Statement from Korean Endocrine Society and Korean Society of Pediatric Endocrinology
● L de Fries Jensen et al,. Efficacy and Safety of Somapacitan Relative to Somatrogon and Lonapegsomatropin in Pediatric Growth Hormone Deficiency: Systematic Literature Review and Network Meta？analysis. Adv Ther (2024) 41:4098？4124
● BS Miller et al,. Weekly Somapacitan is Effective and Well Tolerated in Children With GH Deficiency: The Randomized Phase 3 REAL4 Trial. JCEM, 2022, 107, 3378？3388
● BS Miller et al,. Effective GH Replacement With Somapacitan in Children With GHD: REAL4 2-year Results and After Switch From Daily GH. JCEM, 2023, 108, 3090？3099
● BS Miller et al,. Efficacy, safety, and insulin-like growth factor I of weekly somapacitan in children with growth hormone deficiency: 3-year results from REAL4. EJE, 2025, 192, 651？661
● G Johannsson et al,. Once-weekly Somapacitan is Effective and Well Tolerated in Adults with GH Deficiency: A Randomized Phase 3 Trial. JCEM, April 2020, 105(4):e1358？e1376
● G Johannsson et al,. Safety and convenience of once-weekly somapacitan in adult GH deficiency: a 26-week randomized, controlled trial. EJE, (2018) 178, 491？499
● F Otsuka et al,. Similar safety and efficacy in previously treated adults with growth hormone deficiency randomized to once-weekly somapacitan or daily growth hormone. Clinical Endocrinology. 2020;93:620？628.