허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
- 아 래 -
1. 제8인자 항체를 보유한 중증(응고인자 활성도가 1% 미만) A형 혈우병 환자
가. 투여대상
항체역가가 5BU(Bethesda unit)/mL 이상의 이력이 있으면서 다음의 경우
- 다 음 -
1) 만12세 이상:
가) 최근 24주간 출혈건수가 6회 이상으로 우회인자제제를 투여한 경우 또는
나) 면역관용요법에 실패한 경우
2) 만1세이상 만12세미만:
가) 최근 24주간 출혈건수가 3회 이상으로 우회인자제제를투여한 경우 또는
나) 면역관용요법에 실패한 경우
나. 투여 시 고려사항
○ 의료진은 상기 1. 투여대상의 경우, 임상적 유용성이 허가사항의 사용상의 주의사항(경고, 이상반응, 일반적주의 항목 등)에 따른 위험성보다 높다고 판단되는 경우, 면역관용요법을 포함한 치료법과 동 약제 투여와의 연관성 등에 대하여 해당 환자에게 충분히 설명한 이후, 동 약제 투여에 대하여 해당 환자(보호자)가 동의한 경우에 투여하도록 함(진료기록부에 설명·동의서 별도 작성·보관).
다. 투여중지 기준
1) 동 약제 투여 전 치료법과 비교하여 출혈건수가 증가하는 경우
2) 해당 약제 투여 이후 6개월마다 평가하여 투여 전 치료법 대비 50% 이상의 출혈건수 감소가 유지되지 않은 경우
2. 만 1세 이상의 제8인자 항체를 보유하지 않은 중증(응고인자 활성도가 1% 미만) A형 혈우병 환자
가. 투여대상
1) 중추신경계, 기도 및 폐출혈 등 입원을 동반한 중증출혈 병력이 확인된 환자
2) 24주 이상 지속적으로 8인자제제를 투여 중인 환자* 중 최소 20 노출일(Exposure Day: ED) 이상 달성한 환자로서 다음의 어느 하나에 해당하는 경우
* 단, 8인자제제를 20 노출일 이상 달성한 시점에 만 2세 미만의 환자의 경우 8인자제제의 지속적인 투여기간이 24주 미만이더라도 의료진이 임상적 유용성이 위험성을 상회한다고 판단하여 투여소견서를 첨부하는 경우 인정
- 다 음 -
가) 최근 24주간 진료기록에 확인된 출혈건수가 6회 이상(만12세 미만은 최근 24주간 출혈건수가 3회 이상)인 경우
나) 혈우병성 관절병증이 현재 단순엑스선 상 확인되고 진행성인 경우
다) 관절초음파 혹은 MRI상 확인되고, 기타 방법으로 치료할 수 없는(소견서 첨부) 소아의 만성 활액막염
나. 투여 시 고려사항
의료진은 상기 2. 투여대상의 경우, 임상적 유용성이 허가사항의 사용상의 주의사항에 따른 위험성보다 높다고 판단되는 경우, 8인자제제에 대한 면역관용(tolerance) 획득에 미칠 수 있는 영향 등에 대하여 환자에게 충분히 설명한 이후, 동 약제 투여에 대하여 해당환자(보호자)가 동의한 경우에 투여하도록 함.(진료기록부에 설명·동의서 별도 작성·보관).
다. 투여중지 기준
해당 약제 투여 이후 6개월마다 평가하여 8인자제제로 치료를 요하는 자발출혈(Treated spontaneous ABR*)이 5 이상일 경우
* ABR(Annualized bleed rate) = 출혈횟수/(치료일수/365.25)
라. 8인자제제와 동시 처방
1) 입원환자(출혈이 있어 입원 또는 수술 및 시술 전 출혈예방 시)의 경우 각 8인자제제의 허가사항 범위 내에서 투여 시 인정함
2) 외래환자의 경우 출혈이 있어 내원 시 원내에서의 투여분과 2회분 처방에 한해 인정하며, 1회 투여용량은 각 8인자제제의 1회 투여용량을 따름.
3. 투여방법
부하용량 첫 투여 1회는 원내 투여를 원칙으로 하며, 자가투여에 대한 교육 후 최소 1회 이상 성공적인 자가투여를 병원에서 확인한 경우에 한해 1회 내원 시 최대 4주분까지 요양급여를 인정함. 이후 처방은 투약 등의 확인을 위한 일지를 환자 및 보호자가 작성하고 이를 요양기관이 관리한 경우에 한함.
4. 1년 이상 혈우병 진료 실적이 있는 혈액종양 소아청소년과/혈액종양 내과 전문의 또는 5년 이상 혈우병 진료 실적이 있는 소아청소년과/내과 전문의의 처방에 한하여 요양급여를 인정함.
■ 고시 개정 고시번호(시행일자)
고시 제2026-159호(2026.8.1.)
■ 고시 개정 사유
○교과서, 가이드라인, 임상연구문헌, 전문가 의견 등을 참조하여 비항체 환자의 투여중지 기준 및 8인자제제와 동시 처방 기준을 명확화하고 부하용량 원내투여 조건 기준을 변경함.
■ 관련근거
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5. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia 3rd Edition, 2020
6. MASAC Document #268 - RECOMMENDATION ON THE USE AND MANAGEMENT OF EMICIZUMAB-KXWH(HEMLIBRA®) FOR HEMOPHILIA A WITH AND WITHOUT INHIBITORS (2022)
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