보험인정기준 상세내용

■ 고시 개정 전체내용



1. 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에 투여하는 경우에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.



- 아 래 -



가. 성인의 만성 면역성(특발성) 혈소판 감소성 자반증

1) 투여대상: corticosteroid와 immunoglobulin에 불응인 환자

2) 투여개시

- 혈소판수 20,000/uL 이하 또는

- 혈소판수 20,000-30,000/uL 이더라도 임상적 의의가 있는 출혈(중추신경계질환, 위장관출혈, 안출혈 등)이 있는 경우

3) 투여중단 및 재치료

- 1일 최대 용량으로 4주간 투여 후에도, 투여개시 시점 대비 다음의 반응이 없을 경우 투여를 중단하고, 재치료는 인정하지 아니함.

- 다 음 -

？혈소판수 20,000/㎕ 이하인 경우:

혈소판수가 20,000/㎕ 초과

？혈소판수 20,000∼30,000/㎕ 이더라도 임상적 의의가 있는 출혈(중추신경계 질환, 위장관출혈, 안출혈 등)이 있는 경우:

임상적 의의가 있는 출혈이 멈추고 투여개시 당시 혈소판수보다 증가

4) 투여기간: 치료당 최대 6개월까지 인정함.



나. 면역억제요법에 불응이거나 면역억제요법이 적용되지 않는 성인의 중증 재생불량성 빈혈

1) 투여대상: 골수검사결과 세포충실도가 현저히 낮으면서(Cellularity가 25% 이하이거나 25～50%라도 조혈관련세포가 남아있는 세포의 30% 이하), 말초혈액검사 결과에서 다음 중 2개 이상의 소견이 확인되는 경우

- 절대호중구 수(ANC) 500/㎕ 이하

- 교정 망상적혈구 1.0% 이하 또는 절대 망상적혈구 수 60x109/L 이하

- 혈소판 수 20,000/㎕ 이하

2) 투여개시

- 최소 6개월 이상의 ATG(Anti-human thymocyte immunoglobulin)와 Cyclosporine의 병용요법에 불응인 경우. 단, 고령, 감염 등의 사유로 ATG 투여가 어려운 환자는 최소 6개월 이상의 Cyclosporine 단독요법에 불응인 경우

3) 투여기간: 치료당 최대 6개월까지 인정함.



다. 이전에 치료경험이 없는 성인 중증 재생불량성 빈혈 환자에서 면역억제요법과 병용 치료

1) 투여대상: 골수검사 결과 세포충실도가 현저히 낮으면서 (Cellularity가 25% 이하이거나 25~50%라도 조혈관련세포가 남아있는 세포의 30% 이하), 말초혈액검사 결과에서 다음 중 2개 이상의 소견이 확인되는 경우

- 다 음 -

- 절대호중구 수(ANC) 500/㎕ 이하

- 교정 망상적혈구 1.0% 이하 또는 절대 망상적혈구 수 60 x 109/L 이하

- 혈소판 수 20,000/㎕ 이하

2) 투여개시: 이전에 치료 경험이 없으면서 동종조혈모세포이식(Allogenic stem cell transplantation)이 불가능하거나 적합한 공여자가 없는 경우

3) 투여방법: 동 약제는 면역억제요법과 병용투여함.

-ATG(Anti-human thymocyte immunoglobulin)와 Cyclosporine 병용

4) 투여기간: 치료당 최대 6개월까지 인정함.

- 다만, 동 약제 투여기간 동안 면역억제요법과 병용 투여에도 불구하고 치료 반응※이 없는 경우, 이후 상기 나. 의 2차 약제로 재투여 시 요양급여로 인정하지 아니함.

※ 치료 반응: BSH 가이드라인에 따른 수혈 비의존 상태를 유지하면서, 더 이상 중증 재생불량성 빈혈의 진단 기준에 해당하지 않는 경우



2. 허가사항(효능·효과)을 초과하여 아래와 같은 기준으로 투여한 경우에도 요양급여를 인정함.



- 아 래 -



가. 투여대상: 만 1세 이상 소아의 만성 면역성(특발성) 혈소판 감소성 자반증 환자로서 corticosteroid와 immunoglobulin에 불응인 환자

나. 투여개시

- 혈소판수 20,000/㎕ 이하 또는

- 혈소판수 20,000∼30,000/㎕ 이더라도 임상적 의의가 있는 출혈(중추신경계 질환, 위장관출혈, 안출혈 등)이 있는 경우

다. 투여중단 및 재치료

- 1일 최대 용량으로 4주간 투여 후에도, 투여개시 시점 대비 다음의 반응이 없을 경우 투여를 중단하고, 재치료는 인정하지 아니함.

- 다 음 -

？혈소판수 20,000/㎕ 이하인 경우:

혈소판수가 20,000/㎕ 초과

？혈소판수 20,000∼30,000/㎕ 이더라도 임상적 의의가 있는 출혈(중추신경계 질환, 위장관출혈, 안출혈 등)이 있는 경우:

임상적 의의가 있는 출혈이 멈추고 투여개시 당시 혈소판수보다 증가

라. 투여기간: 치료당 최대 6개월까지 인정함



※ 허가사항 중 용법·용량 및 사용상의 주의사항(경고, 일반적 주의, 간장애 환자에 대한 투여 등)을 반드시 준수하여 투여하여야 함



■ 고시 개정 고시번호(시행일자)

고시 제2026-159호(2026.8.1.)



■ 고시 개정 사유

○교과서, 가이드라인, 임상연구문헌, 전문가 의견 등을 참조하여 이전에 치료경험이 없는 중증 재생불량성 빈혈 환자에서 면역억제요법과 병용 치료에 급여 확대함



■ 관련근거

1. 식품의약품안전처 허가사항

2. Harrison's Principles of Internal Medicine, 22e, 2025, Chapter 107: Bone Marrow Failure Syndromes Including Aplastic Anemia and Myelodysplasia

3. Hematology Basic Principles and Practice, 8e, 2022_Chapter 31 APLASTIC ANEMIA

4. Williams Hematology, 10e, 2021 > Chapter 36: Aplastic Anemia: Acquired and Inherited

5. (DRAFT) Korean Expert Recommendations for the Use of Thrombopoietin Receptor Agonists in Severe Aplastic Anemia (2026)

6. 再生不良性貧血治療の新時代 臨床血液？2025 ―新時代を見据えた治療 ？略（赤血球系疾患)

7. (DRAFT) American Society of Hematology 2026 guidelines for diagnosis and management of severe severe acquired aplastic anemia

8. Babushok DV, et al. Modified Delphi panel consensus recommendations for management of severe aplastic anemia. Blood Adv. 2024 Aug 13;8(15):3946-3960.

9. Kulasekararaj A, et al. Guidelines for the diagnosis and management of adult aplastic anaemia: A British Society for Haematology Guideline. Br J Haematol. 2024 Mar;204(3):784-804.

10. The EBMT Handbook: Hematopoietic Cell Transplantation and Cellular Therapies (2024)

11. Lee JW, et al. Addition of romiplostim to immunosuppressive therapy as first-line treatment for patients with aplastic anemia. Blood Adv. 2025 Nov 25;9(22):5732-5735.

12. Lee JW, et al. Romiplostim with ciclosporin A in patients with aplastic anaemia naive to immunosuppressive therapy: A phase 2/3 study. Br J Haematol. 2025 Aug;207(2):582-590.

13. Long-term follow-up of patients with aplastic anemia enrolled in two phase 2/3 trials of immunosuppressive therapy plus romiplostim as a first-line treatment: Final report for up to 5 years





■ 변경 전 고시번호(시행일자)

고시 제2024-100호(2024.6.1.)