식품의약품안전처장이 인정한 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함.
- 아 래 -
가. 투여대상 및 투여방법
1) 2세 이상 환자의 레녹스-가스토 증후군(Lennox-Gastaut syndrome) 또는 드라벳 증후군(Dravet syndrome)과 관련된 발작(seizure)의 치료
가) 투여대상
valproate, clobazam, topiramate, stiripentol, clonazepam, levetiracetam, zonisamide, ethosuximide, phenobarbital, lamotrigine, rufinamide 중 3종 이상 약제를 충분한 내약용량으로 투여하였으나 최초 항뇌전증약 투여시점 보다 50%이상 발작 감소를 보이지 않은 환자
나) 투여방법
(1) Clobazam과 병용 투여함.(단, Clobazam에 금기 또는 부작용으로 투여할 수 없는 경우 단독투여를 인정함)
(2) Fenfluramine과 병용투여는 인정하지 아니함.
2) 2세 이상 환자의 복합 결절성 경화증(Tuberous sclerosis complex)과 관련된 발작(seizure)의 치료
○ 투여대상
5종 이상의 항뇌전증약을 충분한 내약용량으로 투여하였으나 최초 항전간제 투여시점 보다 50%이상 발작 감소를 보이지 않은 경우
나. 평가방법
1) 동 약제를 3개월간 사용 후 평가하여 동 약제 최초 투여시점 보다 다음의 발작 빈도가 50%이상 발작이 감소한 경우 3개월의 추가 투여를 인정함.
- 다 음 -
가) 레녹스가스토 증후군: 쓰러짐발작(drop seizure) 빈도, 모든 종류의 발작 빈도
나) 드라벳증후군: 경련발작(convulsive seizure) 빈도, 모든 종류의 발작 빈도
다) 복합 결절성 경화증(Tuberous sclerosis complex): 쓰러짐발작(drop seizure) 빈도 또는 경련발작(convulsive seizure) 빈도, 모든 종류의 발작 빈도
2) 이후에는 3개월마다 평가하여 첫 3개월째의 평가 결과가 유지되면 지속적인 투여를 인정함.
3) 발작 빈도 및 투약 등의 확인을 위한 일지(seizure calendar)를 환자 및 보호자가 작성하고 이를 요양기관이 관리하여야 함.
※ 식품의약품안전처장이 인정한 범위
- 1세 이상 환자의 레녹스-가스토 증후군 (Lennox-Gastaut syndrome), 드라벳 증후군 (Dravet syndrome) 또는 복합 결절성 경화증(Tuberous sclerosis complex)과 관련된 발작(seizure)의 치료
■ 고시 개정 고시번호(시행일자)
고시 제2026-176호(2026.9.1.)
■ 고시 개정 사유
○임상진료지침, 임상연구문헌, 전문가 의견 등을 고려하여 선행투여약제 개수를 5종에서 3종으로 변경하고 적응증별로 발작종류 구분하여 평가방법을 변경하였으며, 식품의약품안전처장이 인정한 범위 변경 고려하여 복합 결절성 경화증 (Tuberous sclerosis complex)과 관련된 발작(seizure)의 치료에 급여 확대함.
○ 용어정비
- 발작 감소 → 발작 빈도 감소
- 항전간제 → 항뇌전증약
○ 식약처장 인정범위 문구 간소화(투여용량 기재 삭제)
■ 관련 문헌
· Optimal clinical management of children receiving dietary therapies for epilepsy: Updated recommendations of the International Ketogenic Diet Study Group(2018)
· Updated clinical recommendation for the management of tuberous sclerosis complex associated epilepsy(2022)
· International consensus on diagnosis and management of Dravet syndrome(2023)
· Expert Opinion on the Management of Lennox-Gastaut Syndrome; treatment algorithms and practical considerations(2017)
·Urszula Skrobas, et al. Ketogenic Diets in the Management of Lennox-Gastaut Syndrome―Review of Literature. Nutrients.2022;14(23):4977.
· Yan-Qiu Wang, et al, Efficacy of the ketogenic diet in patients with Dravet syndrome: A meta-analysis, Seizure.2020;81:36-42.
· Yu Fang, et al, Ketogenic Diet therapy for drug-resistant epilepsy and cognitive impairment in children with tuberous sclerosis complex. Front Neurol.2022;13:863826.
· Elizabeth G Neal, et al, The ketogenic diet for the treatment of childhood epilepsy: a randomised controlled trial, Lancet Neurol. 2008;7:500-506.
· Maxine Dibue, et al, Vagus nerve stimulation in patients with Lennox-Gastaut syndrome: A meta-analysis. Acta Neurol Scand. 2021;143:497-508.
· Zhirong Wei, MM et al, Effectiveness of Vagus Nerve Stimulation in Patients With Dravet Syndrome: A Case Series and Meta-Analysis, A Pediatr Neurol. 2025;164.105-114.
· Nelia Zamponi, MD et al, Vagus Nerve Stimulation for Refractory Epilepsy in Tuberous Sclerosis. Pediatric neurology. 2010;43(1);29-34.